젬백스가 PSP인 진행성핵상마비 국내 2상 연장 임상 최종 결과보고서 CSR을 수령하며 GV1001의 72주 투약 안전성을 재확인했다. 보고서에 따르면 중대한 약물이상반응은 없었고 임상 중단이나 사망으로 이어진 이상반응도 없었다. 혈액과 혈액화학 및 뇨검사 결과에서도 치료군 간 임상적 유의미한 차이는 관찰되지 않았다. 안전성 프로파일은 향후 확증임상 설계와 글로벌 규제 협의에서 핵심 근거로 활용될 가능성이 크다.
효능 분석에서는 PSP-RS 환자군을 외부 위약군과 MAIC로 보정해 비교한 결과 선행 임상 저용량 0.56mg에서 통계적 유의성이 확인됐으며 p-value가 0.0001 미만으로 보고됐다. 외부 위약군은 52주 기준 10.66점 악화한 반면 저용량군은 72주에서 3.31점 악화에 그쳤다. 하위 도메인 분석에서는 인지 영역에서 평균 0.56점 개선이 나타났고 안구운동과 사지운동에서도 유의한 차이가 관찰됐다. 이 수치는 연간 평균 11점 악화라는 질병 경과를 고려할 때 실무적 의미를 갖는 결과다.
그러나 투자 판단에는 임상 성과뿐 아니라 법적·재무적 리스크도 함께 고려해야 한다. 젬백스는 바이오빌 손해배상 소송 2심에서 일부 패소해 175억원 배상 판결을 받았고 295억원 공탁을 완료했다고 공시했다. 최근 주가는 소송 소식과 섹터 변동성 속에서 하루에 약 18퍼센트 급락하는 등 민감하게 반응했다. 확증임상 진전과 규제당국과의 논의 결과가 향후 주가 방향성을 결정할 핵심 변수라는 점을 유념해야 한다.